척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마, 20억인데 어떻게 600만원에 맞아?

 

최근 뉴스기사를 보면 졸겐스마라는 초고가 약에 대한 이야기가 종종 나온다. 그러면서 대표적으로 나오고 있는 말이 이 약은 1회 투약하는데 20억이 드는데, 8월부터는 600만원으로 투약이 가능하다는 것이다.

 

이게 어떻게 가능한 것일까? 오늘은 원샷치료제라 불리는 졸겐스마에 대해서 알아보도록 하자.

 

 

졸겐스마는 약이다. 약은 무엇인가를 치료하는 물질이다. 그렇다면 무엇을 치료하는가?

 

 

졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atophy)이라는 병을 고치는 약물이다. 척수성 근위축증이란 퇴행성 신경질환으로 SMN1 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 상염색체 상의 유전적 질환이다. (어렵다.)

 

SMN1 유전자 돌연변이에 의해 SMN단백질이 감소하게 되고 이는 척수와 뇌간 사이에 존재하는 운동신경세포의 기능손상을 야기시켜 근육동작을 명령하는 신호를 받지 못해 근육이 방치되며, 근력저하, 근위축 및 섬유속성 연축 등을 일으킨다. 

 

안타깝게도 이러한 질병은 생후 4개월 정도 된 아이들에게서 주로 발병된다. 발생가능성은 신생아 6,000~10,000명 당 1명이다.  (출처 : 위키백과)

 

졸겐스마는 노바티스에서 만든 SMA 치료제인데, 한 번 투약으로 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 제공해 병의 근본 원인을 거할 수 있는 원샷치료제이다. 국내에서 허가된 최초의 유전자 대체치료제이기도 하다.

 

그런데 이렇게 1회 투약에 20억이나 하는 약물을 이제는 왜 600만원에 맞을 수 있게 된 것일까? 오늘은 그 것이 핵심이다.

 

이는 지난 7월 20일 건강보험정책심의위원회를 통해 위험분담제라는 제도를 적용하면서 졸겐스마가 건강보험을 적용받을 수 있는 약품으로 결정되었기 때문이다. 

 

 

건강보험을 적용받게 되면 실제 치료자가 지불해야 하는 비용이 줄어들게 된다. 이는 마치 우리가 병원에서 치료를 받을 때 실제 지불해야 하는 금액은 100만원인데, 건강보험공단에서 50만원을 내주고, 내가 50만원을 내야 하는 것과 같은 이치다. 

 

하지만 도대체 건강보험공단은 어떻게 19억 이상을 지원해주는 것일까? 

 

그것은 위험분담제라는 제도를 통해서 가능하다. 위험분담제는 고가 약제의 효능과 재정영향에 대한 불확실성의 위험을 제약사와 나눠 분담하는 것을 말한다. 

 

 

 

올해 졸겐스마 치료가 필요한 대상환자수는 14명이라고 하며 들어가는 비용은 277억원으로 예상되었다. 그리고 다음해부터는 매년 7명 씩 신규환자가 발생할 것으로 추산하고 있다. 

 

그리고 건강보험공단은 이 정도의 비용까지는 급여지원을 해줄 수 있다고 보고 있다. 하지만 환자가 증가하게 되어 예상된 총액 비용을 초과할 수도 있는데, 이 때는 제약회사가 초과하는 비용을 지불해야 한다. 이게 총액제한형이다. 

 

위험분담제에는 총액제한형 이외에도 환자단위 성과기반형, 환급형 등이 있다.

 

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오늘은 최근 화제가 되고 있는 원샷치료제 졸겐스마에 대해서 알아보았다. 건강보험 적용으로 인해서 많은 신생아들이 고통에서 벗어날 수 있기를 바란다.